目的：探讨甲泼尼龙联合丙戊酸钠治疗难治性癫痫（RE）患儿的疗效，及疗效的影响因素。方法：140 例确诊的RE患儿，均给予甲泼尼龙联合丙戊酸钠治疗2个月。按疗效分为有效组和无效组。记录、收集并 比较2组患儿的年龄、首发年龄、性别、体质量指数、病因、癫痫家族史、病程、发作类型、以往用药数量、治疗 依从性、智能障碍、癫痫持续状态、脑电图、外周血P-gp、srGAP2 mRNA水平（实时荧光定量PCR）。结果：经 治疗，140例RE患儿中纳入有效组患儿118例（84.29%），无效组患儿22例（15.71%）。2组患儿的首发年龄、 发作类型、脑电图、治疗依从性、智能障碍、P-gp mRNA、srGAP2 mRNA差异有统计学意义（P＜0.05）。结 论：甲泼尼龙联合丙戊酸钠治疗RE有较好的疗效，多种因素可影响其疗效。